Les médicaments innovants signifient souvent de nouvelles options de traitement pour les patients et des progrès en matière de soins de santé pour le public. Le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis effectue une évaluation complète des médicaments proposés sur la base des éléments de conception d'étude nécessaires et d'autres facteurs requis dans une demande de médicament. Au 31 décembre 2023, la FDA avait approuvé un total de 55 nouveaux médicaments en 2023, dont 37 nouvelles entités moléculaires et 18 produits biologiques. Ce qui suit est un résumé et une introduction aux nouveaux médicaments à base d'entités moléculaires approuvés par le CDER en 2023. Cet article n'inclut pas les nouveaux produits biologiques thérapeutiques, les vaccins, les produits contre les allergies, le sang et les produits sanguins, les dérivés du plasma, les produits de thérapie cellulaire et génique ou d'autres produits approuvés. par le Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques en 2023.
Brenzavy
Le 20 janvier 2023, Theracos Bio Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé l'utilisation de Brenzavvy comme complément au régime alimentaire et à l'exercice physique pour améliorer le contrôle de la glycémie chez les adultes atteints de diabète de type 2. L'ingrédient actif du médicament est la bexagliflozine, la bexagliflozine. Il s'agit d'un inhibiteur du cotransporteur sodium-glucose 2 (SGLT2). Ce produit ne peut pas être utilisé chez les patients atteints de diabète de type 1 ou en traitement d'acidocétose diabétique, ainsi que chez les patients allergiques à la bexagliflozine. Il ne convient pas aux patients atteints d’insuffisance rénale terminale ou à ceux qui suivent actuellement un traitement. Traitement du diabète de type 2 chez les patients dialysés.
Jaypirca
Le 27 janvier 2023, Eli Lilly a annoncé que la FDA avait accéléré l'approbation de son inhibiteur BTK de nouvelle génération, Jaypirca, qui convient au traitement du lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire (lymphome à cellules du manteau) après avoir reçu au moins deux lignes de traitement systémique. thérapie (y compris les inhibiteurs de BTK). MCL) patients adultes. L'ingrédient actif de ce produit est le pirtobrutinib, qui est le premier et le seul inhibiteur non covalent (réversible) de la BTK approuvé par la FDA et le premier au monde.
Orserdu
Le 27 janvier 2023, la FDA a approuvé l'Elacestrant, une filiale de Stemline Therapeutics, filiale de Menarini, pour recevoir l'approbation accélérée de la FDA sous le nom commercial Orserdu pour les femmes ménopausées présentant des mutations ER+, HER2- et ESR1 dont la maladie a progressé après au moins un traitement endocrinien de première intention. ou des patients adultes de sexe masculin atteints d'un cancer du sein avancé ou métastatique. L'élacestrant est un modulateur sélectif des récepteurs des œstrogènes (SERD) qui peut dégrader le récepteur des œstrogènes de manière dose-dépendante et inhiber la transcription génique dirigée par l'ER dépendant de l'œstradiol et la croissance tumorale. Il s'agit également du premier SERD oral approuvé par la FDA.
Jesduvroq
Le 1er février 2023, GlaxoSmithKline a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation de son inhibiteur de facteur prolyl hydroxylase inductible par l'hypoxie (HIF-PHI) Jesduvroq. Le principe actif de ce produit est le daprodustat, qui convient au traitement des personnes dialysées. Jesduvroq ne convient pas aux adultes souffrant d'anémie causée par une maladie rénale chronique depuis au moins quatre mois et qui ne sont pas sous dialyse. Jesduvroq devient le premier médicament oral commercialisé aux États-Unis pour traiter l'anémie causée par une maladie rénale chronique.
Filspari
Le 17 février 2023, Travere Therapeutics a annoncé que la FDA avait accéléré l'approbation de son médicament Filspari, dont l'ingrédient actif est le sparsentan, un antagoniste des récepteurs de l'endothéline et de l'angiotensine II. Il s'agit du deuxième médicament approuvé par la FDA pour traiter la néphropathie à IgA chez l'adulte.
Les Skyclarys
Le 28 février 2023, Reata Pharmaceuticals a annoncé que la FDA avait approuvé une nouvelle demande de médicament pour l'agoniste du Nrf2 Skyclarys pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (ataxie de Friedreich) chez les adultes et les adolescents de 16 ans et plus. Skyclarys est le premier médicament. C'est également le seul médicament adapté aux patients atteints de l'ataxie de Friedrich. L'ingrédient actif du médicament est l'omaveloxolone, qui a reçu les désignations de médicament orphelin, de procédure accélérée et de maladie pédiatrique rare de la FDA américaine.
Zavzpret
Le 9 mars 2023, Pfizer a annoncé que la FDA avait approuvé son médicament Zavzpret. Il est utilisé pour traiter la migraine aiguë chez les patients adultes. L'ingrédient actif du médicament est le chlorhydrate de Zavegepant. Zavegepant est un antagoniste du récepteur CGRP à petites molécules hautement sélectif et de haute affinité de troisième génération qui bloque de manière réversible le récepteur CGRP, inhibant ainsi l'activité biologique du neuropeptide CGRP qui peut soulager et prévenir les crises de migraine.
Daybue (Coup de jour)
Le 10 mars 2023, Acadia a annoncé que la FDA avait approuvé Daybue pour le traitement du syndrome de Rett chez les personnes de plus de deux ans. Daybue est un nouvel analogue synthétique du tripeptide amino-terminal du facteur de croissance analogue à l'insuline I (IGF-1). L'ingrédient actif, le trofinétide, est conçu pour traiter les principaux symptômes du syndrome de Rett en réduisant potentiellement la neuroinflammation et en soutenant la fonction synaptique. Daybue est devenu le premier, et actuellement le seul, médicament approuvé pour traiter le syndrome de Rett.
Rezzayo
Le 22 mars 2023, Cidara Therapeutics a annoncé que la FDA avait approuvé Rezzayo, dont l'ingrédient actif est l'acétate de rezafungine, pour le traitement de la candidémie et de la candidose invasive chez l'adulte. Le médicament est une nouvelle échinocandine qui agit en inhibant la bêta-1,3-glucose synthase, perturbant ainsi l'intégrité de la paroi cellulaire fongique. Il s’agit du premier traitement approuvé contre les infections invasives à Candida depuis plus d’une décennie.
Joenja
Le 24 mars 2023, Pharming Pharmaceutical Group a annoncé que la FDA avait approuvé pour la première fois la commercialisation de Joenja. L'ingrédient actif du médicament est le phosphate de léniolisib, qui est utilisé pour traiter le syndrome d'hyperactivation PI3Kδ (APDS) chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus. Joenja est un inhibiteur oral qui cible sélectivement la phosphatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) et constitue le premier traitement approuvé par la FDA pour l'APDS.
Qalsody
Le 25 avril 2023, Biogen a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation de Qalsody. L'ingrédient actif du médicament est le tofersen pour le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA, SLA) présentant des mutations du gène SOD1. Plus de 200 ans après la découverte de la SLA, il s'agit du quatrième médicament lancé dans le monde pour traiter la SLA. Il s'agit également de la seule thérapie basée sur des biomarqueurs à recevoir une approbation accélérée de la FDA pour le traitement de la SLA liée à la SLA. mutations génétiques.
Veozah
Le 12 mai 2023, Astellas a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription de Veozah sur la liste. L'ingrédient actif du médicament est le Fezolinetant, qui est utilisé pour traiter le syndrome vasomoteur (VMS) modéré à sévère provoqué par la ménopause. Le fézolinetant est un antagoniste des récepteurs NK3. En antagonisant les récepteurs NK3, en bloquant la combinaison des neurones neurokinine B (NKB) et kisspeptine/neurokinine B/dynorphine (KNDy), il régule l'activité neuronale dans le centre de thermorégulation, rétablissant finalement l'équilibre et atténuant le VMS.
Miébo
Le 18 mai 2023, Bausch+Lomb Corp. et Novaliq GmbH ont annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation de Miebo. L'ingrédient actif du médicament est le perfluorhexyloctane, qui est utilisé pour traiter les signes et symptômes du syndrome de l'œil sec. Miebo, un alcane fluoré, est une solution oculaire anhydre, monocomposante et sans conservateur qui est la première et la seule solution oculaire approuvée par la FDA à cibler directement l'évaporation des larmes pour la méthode de traitement de la sécheresse oculaire.
Xacduro
Le 23 mai 2023, Innoviva a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation de Xacduro, qui contient les ingrédients actifs Sulbactam et Durlobactam, pour le traitement des bactéries nosocomiales causées par des souches sensibles de l'acétate d'Acinetobacter baumannii chez les personnes de 18 ans ou plus. . pneumonie et pneumonie bactérienne associée au ventilateur. Dans cette combinaison, le Sulbactam est un médicament structurellement lié à la pénicilline et responsable de la destruction d'Acinetobacter baumannii, tandis que le Durlobactam protège le Sulbactam de la dégradation par les enzymes produites par Acinetobacter baumannii.
Posluma
Le 25 mai 2023, Blue Earth Diagnostics a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription du Posluma, dont l'ingrédient actif est le Flotufolastat F-18 Gallium, pour une utilisation dans la détection par tomographie par émission de positons radioactifs (TEP) de l'antigène membranaire spécifique de la prostate ( PSMA) positivité. lésions, chez les hommes suspectés d'un cancer de la prostate métastatique qui sont candidats à un traitement initial définitif ou chez lesquels une récidive est suspectée en raison de taux sériques élevés d'antigène spécifique de la prostate (PSA).
Paxlovide
Le 25 mai 2023, Pfizer a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation du Paxlovid. Les ingrédients actifs du médicament sont le Nirmatrelvir et le Ritonavir. Il est utilisé pour traiter les patients adultes atteints d'une infection légère à modérée au COVID-19. Paxlovid est le quatrième médicament approuvé par la FDA. Le premier médicament utilisé pour traiter le COVID-19 chez les adultes et le seul médicament antiviral oral.
L’Inpefa
Le 26 mai 2023, Lexicon Pharmaceuticals a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription d'Inpefa sur la liste. L'ingrédient actif du médicament est la sotagliflozine. Inpefa est un inhibiteur du cotransporteur sodium-glucose 2 (SGLT2) utilisé pour réduire le risque d'insuffisance cardiaque ou le risque chronique de décès cardiovasculaire, les visites d'urgence pour insuffisance cardiaque et l'hospitalisation pour insuffisance cardiaque chez les adultes atteints d'insuffisance rénale, de diabète de type 2 et d'autres facteurs de risque cardiovasculaire.
Litfulo
Le 23 juin 2023, Pfizer a annoncé que la FDA avait approuvé Litfulo, dont l'ingrédient actif est le ritlecitinib tosylate, pour une utilisation chez les patients atteints d'alopécie areata sévère âgés de 12 ans et plus. Litfulo est un inhibiteur de kinase qui inhibe la Janus kinase 3 (JAK3) et les tyrosine kinases exprimées dans la famille des kinases du carcinome hépatocellulaire (TEC).
Vanflyta
Le 20 juillet 2023, Daiichi Sankyo a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription de Vanflyta. L'ingrédient actif du médicament est le dichlorhydrate de quizartinib, destiné au traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) nouvellement diagnostiquée avec des mutations FLT3-ITD. Le quizartinib est le premier inhibiteur de FLT3 approuvé par la FDA spécifiquement pour le traitement de la LAM FLT3-ITD-positive, et couvre les trois phases de traitement de la LAM nouvellement diagnostiquée : traitement d'induction, de consolidation et d'entretien chez les patients non transplantés.
Xdemvy
Le 24 juillet 2023, Tarsus a annoncé que la FDA avait approuvé Xdemvy, dont l'ingrédient actif est le Lotilaner, pour le traitement de la blépharite à Demodex. Lotilaner est un inhibiteur sélectif des acariens des canaux chlorure dépendants de l'acide gamma-aminobutyrique (GABA). L'inhibition de ces canaux chlorure GABA provoque une paralysie de l'organisme cible, entraînant sa mort. Le médicament cible directement Demodex, la source de la blépharite à Demodex. Il s’agit du premier et du seul traitement radical approuvé par la FDA spécifiquement pour Demodex.
Izervay
Le 4 août 2023, Astellas Pharma a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation d'Izervay développé par sa filiale Iveric Bio. L'ingrédient actif du médicament est l'Avacincaptad Pegol Sodium, qui est utilisé pour traiter l'atrophie géographique (AG) causée par la dégénérescence maculaire (DMLA). Izervay est un nouvel inhibiteur de la protéine du complément C5, contenant de l'avacincaptad pegol, qui affaiblit l'activité du système du complément grâce à une attaque ciblée sur C5, ralentissant ainsi potentiellement le développement de l'atrophie cartographique.
Sohonos (en anglais seulement)
Le 16 août 2023, Ipsen a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation de Sohonos. L'ingrédient actif du médicament est le palovarotène, qui est utilisé pour réduire la production de nouveau tissu ossifié chez les patients présentant une ossification musculaire progressive (FOP). Le palovarotène est un agoniste oral et sélectif des récepteurs gamma de l'acide rétinoïque (RAR) qui médie les interactions entre les récepteurs, les facteurs de croissance et les protéines dans la voie de signalisation de la rétine afin de réduire le développement de nouveaux os anormaux. formulaire. Sohonos est le premier médicament approuvé par la FDA pour traiter la FOP.
Aphexda
Le 8 septembre 2023, BioLineRx a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription d'Aphexda. L’ingrédient actif du médicament est l’acétate de Motixafortide. Aphexda est un agent mobilisateur de cellules souches hématopoïétiques pouvant être utilisé en association avec le filgrastim (G-CSF) pour mobiliser le myélome multiple. Les cellules souches hématopoïétiques du patient sont transférées dans le sang périphérique pour être collectées et transplantées autologues ultérieures. Aphexda est un inhibiteur innovant de CXCR4 administré par injection sous-cutanée. Aphexda est le premier médicament innovant à recevoir l'approbation de la FDA pour la mobilisation des cellules souches du myélome multiple en dix ans.
Ojjaara
Le 15 septembre 2023, GSK a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation d'Ojjaara. L'ingrédient actif du médicament est le dichlorhydrate de momelotinib, qui convient au traitement de la myélofibrose à risque modéré ou élevé, y compris la myélofibrose primaire ou la myélofibrose secondaire (polyglobulie vraie et thrombocytémie essentielle) chez les adultes souffrant d'anémie. Ojjaara est un nouveau médicament doté d'un mécanisme d'action différencié qui cible JAK1, JAK2 et ALK2. Ojjaara est le premier et le seul traitement adapté aux patients atteints de myélofibrose et d'anémie.
Exxua
Le 22 septembre 2023, Fabre-Kramer Pharmaceuticals a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription d'Exxua. L'ingrédient actif du médicament est le chlorhydrate de Gépirone, qui convient au traitement de la dépression chez l'adulte (TDM). Exxua est le premier agoniste oral sélectif des récepteurs 5-HT1A approuvé par la FDA pour le traitement du TDM.
Rivfloza
Le 29 septembre 2023, NovoNordisk a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription de son injection de Rivfloza, une thérapie à base d'ARNi. L'ingrédient actif du médicament est le Nedosiran Sodium. Il convient pour réduire le risque d'hyperoxalurie primaire de type 1 à partir de 9 ans et avec une fonction rénale relativement faible. de meilleurs taux d'oxalate urinaire chez les patients atteints de Rivfloza, la première thérapie ARNi approuvée développée par Novo Nordisk. Rivfloza se lie à l'ARNm exprimant la lactate déshydrogénase hépatique (LDH) et inhibe l'expression de cette protéine, réduisant ainsi considérablement la surproduction d'oxalate.
Velsipité
Le 12 octobre 2023, Pfizer a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation de Velsipity. L'ingrédient actif du médicament est l'Etrasimod Arginine. Velsipity est un modulateur des récepteurs de la sphingosine 1-phosphate qui peut bloquer partiellement et réversiblement les lymphocytes. La capacité à évacuer les organes lymphoïdes, réduisant ainsi le nombre de lymphocytes dans le sang périphérique, est indiquée pour le traitement de la colite ulcéreuse active modérée à sévère chez l'adulte.
Zilbrysq
Le 17 octobre 2023, UCB a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation du Zilbrysq. L'ingrédient actif du médicament est le Zilucoplan Sodium, qui est utilisé pour traiter les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) qui sont positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR). En tant qu'inhibiteur du complément C5, Zilbrysq inhibe les lésions des jonctions neuromusculaires médiées par le complément grâce à son mécanisme d'action ciblé. Zilbrysq est le premier nouvel inhibiteur sous-cutané du complément du peptide macrocyclique C5, une fois par jour, approuvé pour traiter ces patients.
Agamrée
Le 26 octobre 2023, Santhera Pharmaceuticals et ReveraGen BioPharma ont annoncé conjointement que la FDA avait approuvé l'inscription d'Agamree. L'ingrédient actif du médicament est la Vamorolone. Agamree est un corticostéroïde qui exerce des effets anti-inflammatoires et immunosuppresseurs via le récepteur des glucocorticoïdes. Il convient au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 2 ans et plus.
Fruzaqla
Le 8 novembre 2023, Chi-Med et Takeda ont annoncé conjointement que la FDA avait approuvé la demande de commercialisation de Fruzaqla. L'ingrédient actif du médicament est le fruquintinib, qui est utilisé pour traiter les patients ayant déjà reçu un traitement à base de fluorouracile, d'oxaliplatine et d'irinotécan. Chimiothérapie, thérapie anti-facteur de croissance endothélial vasculaire (« VEGF ») et thérapie anti-récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) chez les adultes atteints d'un cancer colorectal métastatique.
Défense
Le 15 novembre 2023, CorMedix a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription de Defencath sur la liste. Les ingrédients actifs du médicament sont l'héparine sodique et la taurolidine. Il convient pour réduire le risque d'insuffisance rénale chez une population limitée de patients adultes atteints d'insuffisance rénale qui reçoivent une hémodialyse à long terme via un cathéter veineux central (CVC). Infections sanguines associées (CRBSI), l'héparine est une solution anticoagulante souvent utilisée sur les cathéters lorsqu'ils ne sont pas utilisés pour empêcher la formation de caillots sanguins potentiellement dangereux. La taurolidine est un agent antibactérien thiadiazine développé par la société CorMedix. Il peut être utilisé comme agent antibactérien à large spectre contre diverses bactéries.
Augtyro
Le 15 novembre 2023, BRISTOL a annoncé que la FDA avait approuvé Augtyro, dont l'ingrédient actif est le repotrectinib, pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) localement avancé ou métastatique ROS1-positif. Le repotrectinib est le premier inhibiteur de ROS1, pan-TRK et ALK de nouvelle génération, qui présente les avantages d'une efficacité anticancéreuse plus forte, d'un anticancéreux à large spectre multi-cibles et du potentiel de vaincre la résistance aux médicaments.
Le Truqap
Le 16 novembre 2023, Astrazeneca a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription de Truqap. L'ingrédient actif du médicament est le Capivasertib. Truqap est utilisé en association avec Faslodex pour le traitement des récepteurs hormonaux (HR) positifs et des récepteurs 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2) négatifs. Patientes adultes atteintes d’un cancer du sein localement avancé ou métastatique. Truqap est un inhibiteur de l'AKT premier de sa classe et un inhibiteur compétitif oral sélectif de l'adénosine triphosphate (ATP) qui inhibe les 3 isoformes de la sérine/thréonine kinase AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
Le 27 novembre 2023, SpringWorks Therapeutics a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation d'Ogsiveo. L’ingrédient actif du médicament est le bromhydrate de nirogacestat. Ogsiveo est un inhibiteur oral de la gamma sécrétase destiné au traitement des patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes progressives nécessitant un traitement systémique. Ce produit est le premier traitement contre les tumeurs desmoïdes dont la commercialisation est approuvée. La FDA a précédemment accordé les désignations Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track et Orphan Drug pour le traitement des tumeurs desmoïdes.
Fabhalta
Le 5 décembre 2023, Novartis a annoncé que la FDA avait approuvé l'inscription de Fabhalta sur la liste. L'ingrédient actif du médicament est le chlorhydrate d'iptacopan, qui convient au traitement des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Fabhalta est un inhibiteur du facteur B du complément qui agit de manière proximale dans la voie alternative du complément du système immunitaire pour contrôler globalement la destruction des globules rouges (GR) à l'intérieur et à l'extérieur des vaisseaux sanguins.
Filsuvez
Le 18 décembre 2023, AMRYT a annoncé que la FDA avait approuvé la commercialisation de Filsuvez. L'ingrédient actif du médicament est le triterpène de bouleau, qui convient au traitement de l'épidermolyse jonctionnelle ou atrophique chez les patients âgés de 6 mois et plus.
Wainua (en anglais seulement)
Le 21 décembre 2023, Wainua, développé conjointement par AstraZeneca et Ionis Pharmaceuticals, a été approuvé par la FDA aux États-Unis pour le traitement de la polyneuropathie par amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez l'adulte. Wainua est un conjugué oligonucléotide antisens-GalNAc qui provoque la dégradation de l'ARNm de TTR mutant et de type sauvage en se liant à l'ARNm de TTR, réduisant ainsi le dépôt de protéine TTR sérique et de protéine TTR dans les tissus. Son objectif est de ralentir la progression de la maladie et d'améliorer la qualité de vie des patients en inhibant la production de protéines TTR mutantes mal repliées.
En résumé, le nombre de nouveaux médicaments approuvés par la FDA en 2023 a atteint son plus haut niveau depuis cinq ans, et la proportion de médicaments dotés de mécanismes innovants a atteint un nouveau sommet. Les médicaments à petites molécules restent la principale force des médicaments innovants, tandis que le nombre de thérapies géniques approuvées par le CBER a atteint un record et que les innovations continuent d'émerger.